新型抗肿瘤药物临床应用指导原则（2020年版）第一部分基本原则指出关键性两点原则：

1.只有经组织或细胞学病理确诊、或特殊分子病理诊断成立的恶性肿瘤，才有指征使用抗肿瘤药物。

2.对于有明确靶点的药物，须遵循靶点检测后方可使用的原则。检测所用的仪器设备、诊断试剂和检测方法应当经过国家药品监督管理部门批准，特别是经过伴随诊断验证的方法。

在第二部分各系统肿瘤的药物临床应用指导原则血液肿瘤中要求：

1.伊马替尼 Imatinib用药前必须明确诊断费城染色体阳性或BCR-ABL阳性的慢性髓性白血病或急性淋巴细胞白血病，或伴有PDGFR基因重排的髓系增殖性肿瘤；

2.达沙替尼 Dasatinib用药前必须明确诊断费城染色体阳性或BCR-ABL阳性的慢性髓性白血病或急性淋巴细胞白血病；应该按照相关疾病指南，治疗前做基线（包括BCR-ABL突变）评估，治疗期间定期监测血液学、细胞遗传学和分子学反应。

3.尼洛替尼 Nilotinib用于新诊断的费城染色体阳性的慢性髓性白血病（Ph+CML）慢性期成人患者，对既往治疗（包括伊马替尼）耐药或不耐受的费城染色体阳性的Ph+CML慢性期或加速期成人患者。

4.伊布替尼 Ibrutinib用于CLL治疗前，应进行严格临床评估，如果患者有明确del(17p)，选BTK抑制剂治疗；用药前必须明确诊断套细胞淋巴瘤或慢性淋巴细胞白血病或华氏巨球蛋白血症，根据诊断不同，治疗剂量不同；

5.利妥昔单抗 Rituximab用于有治疗指征的滤泡性非霍奇金淋巴瘤，CD20阳性弥漫大B细胞性非霍奇金淋巴瘤（DLBCL）；单药用于利妥昔单抗联合化疗后达完全或部分缓解后滤泡性淋巴瘤（FL）患者的维持治疗；联合氟达拉滨和环磷酰胺（FC）用于初治复发性/难治性慢性淋巴细胞白血病（CLL）的治疗；

6.维布妥昔单抗Brentuximab Vedotin用于复发性或难治性系统性间变性大细胞淋巴瘤（sALCL）患者。复发性或难治性经典型霍奇金淋巴瘤（cHL）患者。

7.硼替佐米 Bortezomib用于复发或难治性套细胞淋巴瘤或既往未经治疗的且不适合接受造血干细胞栘植的套细胞淋巴瘤成人患者，初治及复发难治性多发性骨髓瘤；

8.泽布替尼Zanubrutinib既往至少接受过一种治疗的成人套细胞淋巴瘤（MCL）患者，既往至少接受过一种治疗的成人慢性淋巴细胞白血病（CLL）/ 小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者；泽布替尼用于CLL治疗前，应进行严格临床评估，如果患者有明确del(17p)，选BTK抑制剂治疗。

9.来那度胺 Lenalidomide用于初治及复发难治性多发性骨髓瘤；

10.伊沙佐米 Ixazomib与来那度胺和地塞米松联用，治疗已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者；

11.达雷妥尤单抗 Daratumumab单药治疗复发和难治性多发性骨髓瘤成年患者，患者既往接受过包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的治疗且最后一次治疗时出现疾病进展。

血液肿瘤诊断的精确分型是临床选择正确治疗方案的前提，目前国际上通用的是结合细胞形态学（Morphology）、免疫学（Immunology）、细胞遗传学（Cytogenetics）和分子生物学（Molecular）的MICM分型。FISH作为一项很重要的分子遗传学检测技术，在血液肿瘤的诊断中有很大的作用，得到了NCCN等国内外各大血液肿瘤诊疗指南的认可和建议。目前与血液肿瘤相关的FISH探针有接近100多种，常用的就有60种左右，包括急慢性白血病、骨髓增生异常综合症（MDS）、多发性骨髓瘤（MM）、淋巴瘤等多种血液肿瘤。

FISH技术的相对优势：FISH技术更敏感，可检测出核型分析检测不出的细微缺失或易位，染色体异常检出率高，如MDS中的5q缺失综合征，FISH技术不需要中期分裂相细胞，而核型分析需要培养时间较长且需要较高的操作要求，染色体异常检出率低；FISH技术是在细胞形态的基础上进行结果判读，可有效地降低假阴性或假阳性的风险，可以原位观察信号异常模式提示预后风险，而PCR技术经过倍增扩增，不能在形态的基础上判读，对实验室条件要求高，易产生假阴性或假阳性；快速FISH技术可以实现2小时杂交，5小时内完成骨髓血到FISH结果判读的全部过程，及时满足临床检测需求。

附：新型抗肿瘤药物临床应用指导原则 （2020年版）之呼吸血液肿瘤用药